石家莊日報|讀數據·看發展｜上半年，石家莊規模以上工業增加值同比實現兩位數增長——亮眼數據見證哪些轉型突破
2025-08-02
河北日報 | 孤兒藥”，不孤單
- 分類：媒體報道
- 作者：
- 來源：
- 發布時間：2025-04-10
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【概要描述】司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團開發的一款國內獨家生產的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫療機構，銷售業績良好。
河北日報 | 孤兒藥”，不孤單
【概要描述】司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團開發的一款國內獨家生產的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫療機構，銷售業績良好。
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- 發布時間：2025-04-10
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司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團開發的一款國內獨家生產的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫療機構，銷售業績良好。
“孤兒藥”是指用于預防、治療和診斷罕見病或極少見疾病的藥物。罕見病兒童用藥更是被稱作“孤兒藥”中的“孤兒”。石四藥是如何在這個領域實現突破的？記者進行了采訪。
■ 開發“孤兒藥”，既能滿足國內患兒用藥需求，又將在醫藥市場上具備較強競爭力
4月2日，在石家莊四藥集團藥物研究院，聽到銷售人員介紹司替戊醇干混懸劑的市場需求情況，石四藥執行總裁、研發中心總經理孫立杰很欣慰。
“今年1月起，司替戊醇正式納入醫保，這樣患者用藥更有保障了。”孫立杰說，從研發立項到藥品上市，足有10年時間，這款用于治療嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（Dravet綜合征）的“孤兒藥”正在發揮其獨特作用。
Dravet綜合征是一種臨床少見的兒童難治性癲癇綜合征。作為頑固性癲癇的代表，Dravet綜合征是國際抗癲癇聯盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet綜合征可能導致嚴重的癲癇性腦病，具有發病年齡早、發作頻率高、智能損害嚴重、死亡率高等特點。
Dravet綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》。相關數據顯示，Dravet綜合征總體發病率約為1/20000—40000，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以內嬰幼兒童癲癇的7%，是罕見病中相對常見的疾病。
由于我國人口基數大，按比例計算，罕見病的患病人數也不低。孫立杰說，這對企業來說既是機會，更是責任。
司替戊醇是治療Dravet綜合征最有效的藥物之一，被認為是Dravet綜合征的最后一道防線。2001年，司替戊醇被歐盟認定為“孤兒藥”。由于司替戊醇原研藥未在我國上市，國內患兒曾長時間無藥可用或只能千方百計尋找昂貴進口藥。
相對常見疾病，罕見病的患病人群少、市場需求低、研發成本高，制藥企業通常不愿意投入資源進行研發和生產。近些年，石四藥統籌推進創新藥、仿制藥、特色原料藥和一致性評價品種的開發研究，重點研發適兒化、適老化藥品。在確定研發品種時，孫立杰把目光投向了司替戊醇。
一面是國內患兒幾乎無藥可用的窘境，一面是國外相關藥企不愿投入大量人力物力開拓中國市場。研發司替戊醇，既能滿足國內患兒用藥需求，又將在醫藥市場上具備較強競爭力。
司替戊醇有膠囊和干混懸劑兩種劑型，干混懸劑是符合兒童生理特征的藥物。石四藥國內獨家申報了司替戊醇干混懸劑的上市申請，并以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”為由納入優先審評品種名單。
■ 突破技術瓶頸，在合成工藝路線、藥物制備方法等方面進行創新
前些年，石四藥一直以大輸液生產為主導，給人的印象曾是大輸液“一業獨大”。適應產業升級大勢，石四藥持續加強產學研用深度融合，近兩年來在創新藥、高端仿制藥及特色原料藥等領域取得不少創新成果。司替戊醇正是創新成果之一。
“生產一款高質量的仿制藥，同樣離不開創新。”孫立杰說，針對Dravet綜合征，生產出一款適合中國人生命基因傳承和身體素質特點的藥品，關鍵在于突破技術瓶頸，跨過原研藥合成方法專利障礙，在合成工藝路線、藥物制備方法等方面進行技術創新。
當前的醫藥行業，“原料藥+制劑”一體化發展已成為趨勢。把原料藥和制劑的生產技術都掌握在手，有利于藥品品質穩定和控制成本。
石四藥原料藥研究中心原料二部部長呂金偉和研發人員一道，共同開發出了司替戊醇原料藥。“僅參比制劑我們就投入近200萬元。”呂金偉說，原料藥是藥品中的有效成分，研發生產特色原料藥和專利原料藥，需要企業投入大量資金、具備較強研發能力。
為了合成純度更高的司替戊醇，研發人員費了不少心思。
呂金偉介紹，司替戊醇化合物分子中存在順反異構體，其中能夠產生藥效的是反式異構體，順式異構體則幾乎沒有作用。經過反復試驗，研發人員創新性采用逆向合成法，通過多次化學反應，產生順式的司替戊醇中間體雜質。該合成方法獲得發明專利，最終可得到高純度、高品質的司替戊醇中間體雜質，所得產物可直接作為監控司替戊醇中間體或者司替戊醇產品中雜質含量檢測的優質標準品。
通過創新，保證藥品療效和安全。生產司替戊醇原料藥和制劑，石四藥共獲得4項發明專利，涉及原料藥、分析檢測、制劑。
在石四藥209車間，12列條包裝盒聯動生產線上，產出的藥品正勻速前行。車間負責人介紹，209車間全部采用自動化、智能化生產設備，實現了生產原料全自動密閉轉運，在大幅提高生產效率的同時，能夠進一步確保產品整體質量。
采訪結束，已經過了下班時間，但藥物研究院實驗室的研發人員仍在忙著做實驗、分析數據。
目前，石四藥在研新產品達200多個，涉及抗腫瘤、抗病毒、心血管、消化、麻醉等領域，藥物研發也開始從仿制邁向原始創新。“石四藥有研發人員500多名，其中大部分是30歲左右的年輕人。我們有信心，靠自己的努力，生產出更多符合市場和人們期待的‘中國藥’。”孫立杰表示，技術創新和社會責任推動石四藥成功打破技術壁壘，為罕見病患者提供了可及且經濟的治療方案，使“孤兒藥”不再孤單。
（原載《河北日報》）
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